基因治疗是利用基因转移技术将各种目的基因（包括正常、改组、病毒基因等）转入人体内以达到治疗疾病的方法。1988年FDA正式批准了第一个向人体移人外源性基因的申请。目前，基因治疗的对象也从过去罕见的单基因疾病转向常见的基因病和多基因病，如恶性肿瘤等。

基因治疗的应用途径：

1.离体法在体外进行基因修饰后再回输到体内，如体外基因修饰的TIL、瘤苗等。

2.体内法直接体内应用，如将细胞因子或肿瘤抗原的基因表达载体直接体内注射或瘤内注射。

基因治疗存在的问题：

基因治疗是当前国际生物医学的研究热点，但目前仅处于初期，距实用还有相当大的距离。美国治疗的600多人中无一例产生较明显的效果，说明基因治疗研究的艰巨性和复杂性。说明基因治疗是一项艰巨、长期的任务，不是几年、十几年就可完成的工作。