基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。

现有的有关基因疗法治疗癌症的研究成果显示了一种全新的高效低毒的抗肿瘤疗法的可喜前景，尽管目前癌的基因疗法的研究大多还停留在实验研究阶段，相信在不久的将来，该疗法将成为一种治疗癌症的重要手段被广泛应用于临床实践。

基因的免疫治疗以及基因的前药治疗很可能成为具有对肿瘤治疗产生重大影响的医学手段，研究的重点是将基因疗法以辅助治疗的方式开展对微小转移灶的治疗，从而解决令人棘手的癌转移及复发的难题，大大提高癌症的远期疗效。

就目前的基因疗法来说，其主要的缺陷是：基因转染方法的效率偏低导致基因治疗的疗效不足。病毒媒体的更新以及新一代的由病毒与合成物相结合的基因转染媒体的研制是提高基因疗法效能的关键。在今后较长的一段时期内，人工合成的染色体将有可能负载所有的对细胞生长起调控作用的基因，从而彻底解决癌症。

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